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体内での遺伝子編集が初実施、本当に必要な子どもたちへ届くか

2017年11月20日 10時57分更新

文● Emily Mullin

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遺伝性の希少疾患であるハンター症候群の患者の平均寿命は10~20歳だ。先に、ハンター症候群に遺伝子療法を適用する臨床試験の実施が発表されたが、米国食品医薬品局が子供への適用には制約があり、最も治療を必要とする子供の患者が試験に参加できずにいる。

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