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1回の治療で3349万円、「超高額薬」のノバ社幹部に聞く薬価問題

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国内初のCAR-T細胞療法となるがん治療薬「キムリア」が今春承認され、5月22日から公的保険が適用された。1回のみの投与で効果が期待されるが、複雑な製造工程を要し、この1回の治療費が驚くほど高い。17年に承認された米国では5000万円超、日本では過去最高の3349万円の薬価が付いた。技術革新により高額な薬剤は増え続ける見通しで、このままだと支払い側はパンクする。製薬メーカー側はこの問題にどう向き合うのか。キムリアを製造販売するスイス製薬大手ノバルティスのオンコロジージャパン・プレジデント、ブライアン・グラッツデン氏を直撃した。(聞き手/ダイヤモンド編集部 臼井真粧美、土本匡孝)

ブライアン・グラッツデン氏
ノバルティスのオンコロジージャパン・プレジデント、ブライアン・グラッツデン氏によると、夏から国内の医療機関で「キムリア」による治療が始まる。「当初は2~3施設」で「段階的に増やしていく」という。強い副作用が出るため、治療を実施するのは要件を満たした施設に限られる Photo by Masami Usui

――従来の治療法が効かない一部の血液がんを治療する薬「キムリア」に5月、国内で最も高い3349万円の公的価格(薬価)が付きました。高額な薬価が物議を醸しています。

 私たちが一番に優先したのは、治療への維持可能なアクセスを患者に提供することでした。そして今一番重要なこと、起こらなくてはいけないのが議論です。

――ノバルティスは5月に米国で脊髄性筋萎縮症向け遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の承認も受け、こちらは薬価約2億3400万円で米国での過去最高額。日本でも昨年11月にこの薬の承認を申請しています。日本でゾルゲンスマにキムリア以上の薬価が付けば、さらに騒ぎになる。製薬メーカーとして議論する場に出て、高額薬剤と付き合っていく策を提案するときでは?

 議論をしたい。ノバルティスも製薬業界も参加して、厚生労働省、医師、医療従事者、患者団体、政策立案者らステークホルダーみんなで討論するときです。

「キムリアは“生きた薬”。
コスト構造を一つひとつ分けるのが非常に難しい」

――厚生労働相の諮問機関である中央社会保険医療協議会(中医協)では、キムリアの薬価について、製造総原価の詳細を把握しないと適正な薬価を判断できないのに、メーカーから提供される情報が少なくて原価の内訳がブラックボックスになっているとの批判がありました。キムリアに限った話ではありませんが、企業買収や開発品買収のコストも製造総原価の中に入っているなら、それはおかしいという声も上がっています。製造総原価の内訳を今一度うかがいたい。

 日本の医療制度、薬価制度の枠組みで最も適切な価格を付けてもらえるよう、必要な情報を透明性を持って提供することにわれわれは努力をしました。

キムリア
CAR-T細胞療法は患者自身の体内にある免疫細胞の力で異物のがんを攻撃するがん免疫療法の一種。「キムリア」はがん細胞の表面に発現するたんぱく質「CD19」抗原を標的として認識し、がんを攻撃するよう遺伝子が加えられている。適応対象は、一部の白血病とリンパ腫(25歳以下で再発または難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病、再発または難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫) 写真提供:ノバルティス ファーマ

 キムリアは“生きた薬(living medicine)”。生きた細胞を加工するCAR-T細胞療法はとても複雑な薬です。患者の白血球を日本で採取して凍結し、米国にあるグローバルの製造施設に送る。解凍して加工処理を施し、再び凍結して日本に送って、また解凍する。さまざまなプロセスがあって、コスト構造を一つひとつ分けるのが非常に難しい。コスト自体に所有権、私的な部分があるので、開示できないというのもあります。

 世界で注目されている「バリューベースドプライシング(価値に見合った価格)」という概念が将来の方向性であるとしたら、製造コストなり買収コストなりをボトムアップで積み上げるのとは別の基準や要素で見ていくことになります。例えば、臨床(治療)の質、患者のQOL(生活・生命の質)、治療から受ける恩恵、社会や制度に対する長期で見たコストセービングなどですね。

「世界中が経験したことのない新しい治療や薬の時代に入った」

――海外では米国、ドイツ、英国で承認されて薬価が付いている?

 そうです。欧州はEU(欧州連合)で承認をもらって、個別の国と交渉中。カナダ、豪州は薬価の交渉をしているところです。

――このうち公的保険でまかなう国は?

 EUのほとんどの国とカナダ、豪州。合意する内容はそれぞれ違いますけど、これからの国には公的保険制度があります。米国は公的保険と民間保険が混在しており、支払いシステムが日本とは異なります。

――他の国も公的保険で認めるとなると、世界各国で財政議論、政策論争に発展し、巻き込まれますね。

 日本だけでなく世界中が経験したことのない新しい治療や薬の時代に入ったことを、われわれは認識しなくてはいけない。1つのいい例が(キムリアやゾルゲンスマなどの)細胞・遺伝子療法。死亡率が高かった疾患に1回の治療で生涯にわたる治療効果、もしくは完治させる可能性が持てるようになりました。

 新しい時代において、ノバルティスを含めステークホルダー全員で考えないといけないことが2つあります。1つ目は、1回の投与や治療で一生涯恩恵を受けられる薬の価値を評価するモデルを見いだす必要がある。2つ目が支払い方法です。1回で一生涯恩恵を受けられる治療は、どんな支払い方法にすべきか。支払いを複数年に分けるのか。

――民間保険や自費で治療する米国などで、分割払いは1つの策ですね。公的保険でカバーするときに医療財政が破綻しないようにする策はありますか。

 理解してほしいのは、新しい治療によって、政府や社会は長い時間をかけて結果的にコスト削減できる可能性があるということ。従来の治療では5年、10年、20年と長期にわたって継続して一人の患者を治療し、コストがずっとかかってきます。

――海外では治療効果に応じて支払う「成功報酬型」を採用しているケースがあります。他には?

 いろいろなモデルがあるでしょう。成功報酬型は1つの選択肢だと思います。製薬会社が成功報酬型を提案したところで、対応可能な制度がその国になければ導入できない。臨床的アウトカム(治療の結果、成果)を測定し、アウトカムに対して支払いを行う制度を国で立ち上げる必要がある。全世界共通の仕組みがあるわけでなく、各国がそれぞれのアプローチで制度を作り上げようとしている最中です。

 ただ、成功報酬型が他国で選択肢になっても、日本にとってより適切な方法は別にあるかもしれませんよね。1つの国にいろいろな支払いモデルがあってもいいと私は思います。急性期(症状が急激に出る時期)の治療、慢性期(症状が比較的安定している時期)の治療、1回の治療のみで一生涯治療の効果を享受できる細胞・遺伝子療法など、治療の内容や方法によってモデルを変えてもいいのではと。

 日本に一番適切なものは何か。繰り返しますが、今一番大事なのはステークホルダーみんながそれを話し合う場を作ることです。

――ステークホルダーを集めた議論が必要な一方、製薬会社は治療効果を高める技術革新だけでなく、もっと安く提供するための進化にも励む必要があるのでは?例えば、キムリアが自分の細胞(自家細胞)を使う治療法であるのに対し、大量生産できる他人の細胞(他家細胞)を使った治療法の開発に取り組んだり、生産の効率化を進めたりしていますか。

 薬の質や生産のキャパシティを担保しながら、効率性を高める新しい方法を常に考察しています。もちろん他家細胞のことも頭の中にあり、開発できれば共通化された薬を迅速に提供できるようになるかもしれません。

――他家細胞を使う治療法は実際に開発段階に入っていますか。

 現在はアイデアを検討している段階です。

――兵庫県・神戸でキムリアの治験(臨床試験)薬を製造することになりました。将来的に商業用も神戸で生産し、コスト軽減につなげる計画はありますか。

 神戸で将来、商業用を製造するのかは分かりません。もしそうなるとしたら、患者向けにキャパシティを担保するためのもので、コスト下げるためのものではないでしょう。

――薬を投与する前に、この治療が効く患者と効かない患者を事前に予測する診断薬はありますか。

 キムリアにおいて事前に診断できるマーカーなどは今のところ見つかっていません。研究を続けていきます。

 治療対象を広げるものとしては、早期の開発段階ですが、新しい標的をターゲットにしたCAR-T細胞療法を考えています。

――具体的には?

 キムリアはがん細胞の表面に発現するたんぱく質のうちCD19を標的としたCAR-T細胞療法であり、CD19とともにBCMA(B細胞成熟抗原)を標的にしたCAR-T細胞療法による多発性骨髄腫治療があります。CD22を標的にしたCAR-T細胞療法による急性リンパ芽球性白血病治療、EGFR8を標的にしたCAR-T細胞療法での神経膠芽腫治療もあり、いずれも米国で早期段階の試験が行われています。

キムリア適応拡大へ「グローバルで8つの臨床試験」

――キムリアの適応拡大は?

CAR-T細胞療法「キムリア」のプロセス
CAR-T細胞療法「キムリア」のプロセス:日本の患者から免疫細胞であるT細胞を含む白血球を採取し、凍結保存して米国の製造施設に輸送する。遺伝子導入により改変されたT細胞(CAR-T細胞)を増殖させ、洗浄、品質検査を経て再度凍結。日本の医療機関に届けられ、CAR-T細胞を患者の血液に戻す 写真提供:ノバルティス ファーマ

 グローバルでは8つの臨床試験を2019年に行います。新たな適応対象は再発1回目のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫、成人の急性リンパ性白血病、濾胞性リンパ腫など。これら試験の中には、日本が参加するものもあります。

――高額薬剤問題に火を付けた小野薬品工業のがん免疫治療薬「オプジーボ」は、固形がん(臓器などのがん)まで適応拡大して対象患者数が増えたことから、薬価が4分の1まで下がりました。キムリアは現状、治療対象者は最大で年間216人、販売額は年間72億円規模と予測されている。適応拡大を進めると予測より患者数が増えてオプジーボと同じ運命をたどりませんか。

 どの適応症を日本に持って来れるかは分かりませんが、今焦点を当てている適応症はB細胞(リンパ球の一種)のがん。もし適応症が拡大したとしても患者数が劇的に増えるものではありません。

――固形がんを対象にしたCAR-T細胞療法の開発は?

 検討していますし、他社も検討しているエリアでしょう。固形がんをCAR-T細胞療法でやるとなると複雑になって非常に開発が難しく、まだ検討段階。でも希望は捨てない。チャレンジしたいです。

――細胞や遺伝子の治療法で、治療法のない患者のニーズを満たす技術革新を推し進めるとともに、病気を治療する効果を持つ「治療アプリ」など薬を使わない治療法、全く違うアプローチでがんに向き合う未来は考えていますか。生活習慣病などでポテンシャルがあるのは理解できます。がん治療でも取り組んでいきますか。

 患者の人生なり、生活を改善していこうところにフォーカスし、それを究極の目的とすれば、デジタルヘルス(デジタルを活用したヘルスケア)だったり、薬を使わないアプローチは検討する価値があります。社内で開発できるものもあるだろうし、社外と協力しながら一緒に作っていくというのもあるでしょう。


※本記事はダイヤモンド・オンラインからの転載です。転載元はこちら

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